김광수 美 하버드 의대 교수, 맞춤형 줄기세포로 파킨슨병 치료 세계 최초 성공

김광수 美 하버드 의대 교수./제공=카이스트

한인 과학자가 세계 최초로 환자 본인의 줄기세포를 활용한 맞춤형 줄기세포로 파킨슨 병 치료에 성공했다.

한국과학기술원(KAIST)은 생명과학과 졸업생인 미국 하버드대 의대 맥린병원의 김광수 교수 연구팀이 파킨슨 병 환자의 피부 세포를 역분화해 뇌에 이식하는 방법으로 파킨슨 병의 임상 치료에 성공했다고 2일 밝혔다.

떨림이나 경직 등 운동장애 증상을 동반하는 파킨슨 병은 뇌 흑질에 분포하는 도파민 분비 신경세포가 사멸하면서 발생하는 신경계 퇴행성 질환이다.

연구팀은 환자 피부세포를 도파민 신경세포로 만드는 ‘역분화 줄기세포’(iPS) 기술을 이용, 면역 체계의 거부 반응 없이 파킨슨병 환자를 치료했다.

성인의 세포를 다시 원시 세포로 되돌린 역분화 줄기세포는 배아 줄기세포와 달리 환자의 성체 세포를 이용한다. 이에 생명 윤리 및 면역 거부 문제가 없다. 다만 파킨슨 병 환자의 체세포를 안정적으로 줄기세포로 전환한 뒤 다시 도파민 세포로 분화시키기 위해 효율을 극도로 높여야 한다. 또 부작용과 유해성이 없어야 하기 때문에 매우 고난도의 기술로 여겨진다.

역분화 줄기세포를 이용해 뇌 질환 치료에 성공한 사례는 이번이 처음이다. 연구팀은 2011년 역분화 줄기세포 제작 기술을 처음으로 개발해 파킨슨 병 동물 모델에 적용하는 실험에 성공했다. 이후 2017년 해당 환자의 뇌에 역분화한 도파민 신경세포를 이식하고, 이후 2년 동안 PET(양전자 단층촬영)·MRI(자기공명영상) 등 테스트를 거쳐 지난달 임상 치료에 성공했음을 밝혔다.

의사이기도 한 해당 환자는 이번 치료로 구두끈을 다시 묶을 수 있게 됐다. 또 수영·자전거 등의 운동 능력도 회복한 것으로 알려졌다.

김 교수는 “앞으로 안전성과 효능성 입증을 위해 더 많은 환자를 대상으로 한 임상 연구가 필요하다”며 “맞춤형 세포 치료가 파킨슨 병 치료 방법으로 자리 잡을 수 있도록 노력하겠다”고 말했다.

이번 연구 결과는 의학 분야 국제 학술지 ‘뉴잉글랜드 의학 저널’(New England Journal of Medicine) 지난 달 14일 자에 실렸다.