헬릭스미스, ‘엔젠시스’ 루게릭병 국내 임상 2a상 첫 환자 투약

헬릭스미스는 유전자 치료제 후보물질 ‘엔젠시스’(VM202)의 루게릭병(ALS·근위축성 측삭경화증)에 대한 국내 임상 2a상 첫 환자 투약을 했다고 10일 밝혔다.

회사 측에 따르면 김승현 한양대학교병원 신경과 교수의 임상시험 팀은 9일 루게릭병 임상 환자에 엔젠시스 투여를 시작했다. 헬릭스미스는 올해 6월 식품의약품안전처에서 이번 임상시험 계획을 승인받은 바 있다.

헬릭스미스의 루게릭병 임상 2a상은 미국과 한국에서 진행중이다. 전체 환자는 18명으로, 이 중 30∼50%가 한국에서 등록될 것으로 회사 측은 예상했다.

헬릭스미스는 엔젠시스의 루게릭병 미국 및 국내 임상 2a상을 마친 후 통계적 검정 능력을 확보할 수 있는 규모로 임상 2b상 시험을 할 계획이다. 엔젠시스는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자 치료제다. 미국 식품의약국(FDA)에서 ALS에 대한 희귀의약품과 패스트트랙 지정을 받았다.

ALS는 치명적인 진행성 신경 근육 질환이다. 근육의 움직임을 조절하는 운동뉴런(신경세포)이 파괴되면서 모든 종류의 자발적 움직임이 불가능해지고, 결국 숨쉬기에 관여하는 근육인 횡격막 운동이 멈춰서 사망한다.