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지엔티파마, 개발 중인 루게릭병 신약 미FDA 희귀의약품 지정

지엔티파마, 개발 중인 루게릭병 신약 미FDA 희귀의약품 지정

기사승인 2022. 11. 01. 10:36
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사진3. 지엔티파마 사옥 전경.
신약 개발 기업 지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발중인 '크리스데살라진'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

회사 측에 따르면 노인을 포함한 건강한 성인 75명을 대상으로 크리스데살라진의 안전성과 약동학 특성을 평가하기 위해 경구 단회 및 다회투여 임상 1상을 진행한 결과 20mg, 50mg, 100mg, 200mg, 400mg, 600mg 단회투여는 모두 안전했다. 다회투여 시험에서는 크리스데살라진 100mg, 200mg을 12시간 간격으로 15회 투여했고 노인을 포함한 성인에게서 우수한 안전성과 내약성이 검증됐다고 회사 측은 강조했다. 약물 투여 후 3~4시간 안에 최고 혈중 농도에 도달했으며, 소실 반감기는 10~20시간 정도로 나타났다고 덧붙였다.

루게릭병은 성인에게 흔한 운동신경세포질환이다. 뇌·척수 운동신경세포가 점진적으로 퇴화하고 사멸하는 것이 특징으로, 평균 58~60세에 발병한다. 발병하면 전신 근육마비가 나타나면서 말하고 먹고 움직이고 숨 쉬는 수의운동에 장애가 생기며 대부분의 환자는 발병 후 평균 3~5년 사이에 호흡부전으로 사망한다.

루게릭병 발병률은 10만명 당 0.6~3.8명, 유병률은 10만명 당 4.1~8.4명으로 현재 전 세계 루게릭병 환자 수는 약 40만명이 넘을 것으로 추정된다. 현재 루게릭병 치료제로는 수명을 3~6개월 연장하는 글루타메이트 독성 억제 약물 릴루졸(제품명: 릴루텍)과 일상생활 장애 진행을 늦추는 항산화 약물 에다라본(제품명: 라디카바)이 미 FDA 승인을 받아 처방되고 있다. 지난 2019년 미국에서 루게릭병 치료제 매출은 1억9700만달러(2800억원)였고, 2017년에 승인된 라디카바의 매출이 1억6200만달러(2300억원)로 가장 높았다.

한편 지엔티파마는 크리스데살라진이 루게릭병 치료제 FDA 희귀의약품으로 선정됨으로써 개발단계에 따라 미국에서 세제 혜택 및 우선 심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 됐다.

크리스데살라진 100mg을 경구 투여한 노인을 포함한 성인의 혈액에 흡수되는 크리스데살라진의 총량(전신 노출량)은 루게릭병 쥐 모델과 알츠하이머 치매 쥐 모델의 전신 노출량보다 2배 높았다. 이런 약동학·약력학 연구로 미뤄 루게릭병과 알츠하이머 치매 임상 2상에서 크리스데살라진의 목표 용량은 1일 1회 100mg으로 회사 측은 예상했다.

곽병주 지엔티파마 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 "크리스데살라진은 루게릭병 치료제인 릴루졸과 에다라본에 비해 동물모델에서 약효가 우수하고, 사람에게서 목표 용량 대비 탁월한 안전성이 검증돼 루게릭병 치료제로 개발될 가능성이 높다"며 "미국 FDA에서 개발단계 희귀의약품으로 선정된 크리스데살라진의 루게릭병 임상시험을 내년에 본격적으로 개시할 예정"이라고 말했다.
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