“배아줄기세포로 실명치료 가능성”…상용화 주목

분당차병원 송원경 교수

노인성황반변성·스타가르트병(청소년기 실명증)을 치료할 수 있는 배아줄기세포 치료제 개발 가능성이 높아졌다.

차바이오텍은 분당차병원 송원경 교수팀과 함께 배아줄기세포 유래 망막치료제에 대한 임상 중간 결과를 세계 최고 권위의 학회지인 ‘스템 셀 리포츠(STEM CELL REPORTS)’에 게재했다고 1일 밝혔다.

연구팀은 노인성 황반변성 환자와 스타가르트 환자(청소년기실명) 각각 2명씩 모두 4명을 대상으로 시술한 뒤 1년간 추적 관찰한 결과, 모든 환자에게서 줄기세포 관련 부작용이 나타나지 않았다고 밝혔다. 이 중 환자 3명에게서는 시력개선 효과가 나타났다.

배아줄기세포 유래 치료제를 이용한 임상 결과가 발표된 것은 미국 오카타 테라퓨틱스(전 ACT사)에 이어 세계 두번째로, 아시아에서는 최초다.

지난해 10월 오카타 테라퓨틱스는 차바이오텍과 같은 망막치료제로 UCLA 안과팀이 임상시험한 결과를 저명 의학 저널인 란싯(LANCET) 발표한 바 있다. 이 논문에 따르면 18명 중 10명이 시력이 호전됐다. 현재까지 배아줄기세포 유래 치료제를 이용해 임상 결과를 발표한 것은 차바이오텍과 미국의 오카타 테라퓨틱스 뿐이다.

이번 연구에 사용된 배아줄기세포 치료제는 차바이오텍과 미국의 오카다 테라퓨틱스와 공동연구 개발한 치료제로, 2011년 식품의약품안전처(식약처)에서 국내 최초 배아줄기세포 치료제로 임상 허가를 받은 것이다.

불임 치료 과정에서 폐기되는 수정란에서 얻은 배아줄기세포를 망막세포로 분화 시켜서 만든 것으로, 이것을 노인성 황반변성과 스타가르트병 환자의 눈에 직접 주사하는 방식으로 이뤄졌다.

당뇨망막증조기치료연구에서 사용됐던 국제적인 표준 시력표에서 1개의 글자만 읽을 수 있던 사람이 13개의 글자를 읽는 등 사람마다 9개에서 19개의 글자를 더 읽는 시력개선 효과가 나타났다고 연구팀은 설명했다.

연구팀은 환자들에게 주사한 줄기세포는 5만셀 정도로 가장 낮은 용량이었던 만큼 향후 10만~20만 셀 정도의 높은 용량의 줄기세포를 투입할 경우 보다 극적인 효과가 있을 것으로 예상했다.

송 교수는 “현재의 임상시험은 배아줄기세포 망막치료제에 대한 안전성을 확인 하는 시험이었음에도 불구하고, 환자들에게서 긍정적인 시기능 변화를 확인할 수 있었다”며 “시술 후 부작용도 일반적인 안과적 수술이나 면역억제제 사용시에 나타날 수 있는 부작용 정도였고 배아줄기세포 세포를 투여시 우려되는 종양형성이나 면역거부반응도 나타나지 않았다”고 말했다.

차바이오텍 관계자는 “스타가르트의 경우 배아줄기세포유래 망막색소상피세포에 대해 지난해 6월 희귀의약품으로 지정 받은 바 있어, 임상 2상만 완료되면 상용화가 가능하다”며 “이번 임상을 완료 한 후 빠르면 2018년 품목허가 신청이 가능할 수 있을 것”이라고 밝혔다.