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젠포자임주는 산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증(ASMD)이라는 희귀질한 치료에 사용하는 의약품이다. 산성 스핑고미엘린 분해효소 결핍증은 산성 스핑고미엘린분해효소의 활성 감소로 비장, 간, 폐, 골수, 림프절 등에 스핑고미엘린이 축적되어 간장과 비장의 비대, 폐질환 등이 나타나는 질환이다.
젠포자임주는 유전자재조합 기술로 제조한 산성 스핑고미엘린 분해효소로, 환자에게 투여했을 때 장기 내 스핑고미엘린 축적을 감소시켜 증상을 완화하는 효과가 있다.
식약처 관계자는 "앞으로도 규제과학을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.
