mRNA 암 치료 새 길 열렸다…모더나·머크 3상 성공에 모더나 177% 폭등

1137명 흑색종 임상서 재발·원격전이 억제 목표 달성
개인 맞춤형 mRNA 암 치료 첫 3상 성공…2027년 승인·출시 기대
흑색종 넘어 9건 임상 진행…2035년 흑색종 매출만 30억달러 전망

19일(현지시간) 제작된 이 합성사진은 2020년 5월 8일 미국 매사추세츠주 케임브리지에 있는 모더나 본사의 로고와 2024년 2월 5일 뉴저지주 라웨이에 있는 머크 본사의 로고를 보여준다./AFP·연합

미국 제약사 모더나와 머크는 19일(현지시간) 공동 개발한 환자 맞춤형 메신저 리보핵산(mRNA) 암 치료제가 고위험 흑색종 환자 1137명을 대상으로 한 3상 임상에서 암 재발과 원격 전이를 억제하는 주요 목표를 모두 달성했다고 발표했다.

개인 맞춤형 신생항원 치료제(INT)와 mRNA 기반 암 치료제가 3상에서 긍정적인 결과를 낸 것은 이번이 처음이다.

임상 성공으로 모더나 주가는 이날 177% 폭등했다. 두 회사는 규제 당국과 허가 신청을 논의하고 있지만, 구체적인 3상 효과 수치는 공개하지 않았다. 전체생존기간(OS) 결과도 아직 나오지 않았으며 판매가격은 결정하지 않았다.

◇ 미 제약사 모더나·머크, 흑색종 1137명 3상서 재발·원격전이 억제 목표 모두 달성

모더나와 머크는 완전 절제 수술을 받은 2B~4기 고위험 피부 흑색종 환자 1137명을 대상으로 3상 INTerpath-001을 진행했다. 환자들은 2대 1 비율로 인티스메란 오토진(intismeran autogene·V940·mRNA-4157)과 키트루다(KEYTRUDA·펨브롤리주맙) 병용군 또는 키트루다 단독군에 배정됐다.

사전 지정 중간 분석에서 병용군은 1차 평가 변수인 무재발생존기간(recurrence-free survival·RFS)과 핵심 2차 평가 변수인 원격전이 없는 생존 기간(distant metastasis-free survival·DMFS)에서 통계적·임상적으로 유의미한 개선을 보였다고 양사가 밝혔다. 새로운 안전성 신호도 나타나지 않았다.

인티스메란은 환자의 종양에서 고유한 돌연변이를 찾아 최대 34개 신생항원을 암호화한 합성 mRNA를 환자별로 제작하는 치료제다. 체내에서 신생항원이 발현되면 면역계가 이를 인식해 암세포를 겨냥하는 T세포 반응을 유도하도록 설계됐다. 앞선 2b상 5년 추적 결과에서는 병용군의 재발 또는 사망 위험이 키트루다 단독군보다 49%, 원격전이 또는 사망 위험은 59% 낮았다고 양사가 밝혔다.

사람들이 모더나 로고를 배경으로 주사바늘이 달린 주사기를 들고 포즈를 취하고 있는 일러스트로 2021년 12월 11일(현지시간) 찍은 사진./로이터·연합

◇ 인티스메란·키트루다 병용요법, 키트루다 단독보다 유의미 개선…의료계 "고형암 면역치료 다음 단계"…2027년 승인 기대

호주 흑색종 전문 연구기관 멜라노마 인스티튜트 오스트레일리아의 게오르기나 롱 의료 책임자는 이번 결과를 흑색종 보조요법의 '이정표'라고 평가했다. 미국 암 면역치료 연구기관 파커암면역치료연구소의 캐런 크누센 최고경영자(CEO)는 "면역치료의 진정한 다음 단계"로 이어지는 성과라고 말했다고 로이터통신이 보도했다.

스티븐 호지 모더나 사장은 인티스메란과 키트루다 병용요법이 키트루다 단독요법보다 임상적·통계적으로 유의미한 개선을 보였으며, 개인 맞춤형 치료제로 이 같은 성과를 거둔 것도 처음이라고 강조했다.

인티스메란은 미국에서 혁신치료제 지정을 받은 상태다. 호지 사장은 규제 당국이 승인하면 이르면 2027년 환자에게 제공될 수 있다고 말했다고 로이터가 전했다. TD코웬도 내년 규제 승인을 예상했다고 영국 일간 파이낸셜타임스(FT)가 보도했다.

다만 두 회사는 이번 3상의 구체적인 위험 감소율을 공개하지 않았다. 전체 생존 기간도 아직 평가 중이다. 양사는 상세 데이터를 향후 국제 의학 학회에서 발표하고 규제 당국과 공유할 계획이다.

◇ 모더나 주가 177% 폭등·시총 440억달러 증가…mRNA·바이오주 동반 급등

임상 결과는 증시에서 즉각적인 반응을 불렀다. 모더나 주가는 이날 미국 뉴욕증시에서 177% 오른 174.38달러(24만2388원)에 마감했다. FT는 모더나 시가총액이 하루 440억달러(61조1600억원) 증가해 696억달러(96조7000억원)에 이르렀다고 전했다. 올해 S&P 500 종목 가운데 누적 상승률도 샌디스크에 이어 두 번째로 높아졌다.

머크는 12.6% 상승해 사상 최고치를 기록했고, 독일 바이오엔테크는 21.6% 뛰었다. 나스닥 바이오 기술 지수는 5.2% 올라 사상 최고치를 기록했다고 로이터가 전했다.

미국 일간 월스트리트저널(WSJ)은 SPDR S&P 바이오테크 상장지수펀드(ETF)도 5.9% 상승했다며 일부 시장 참가자들이 이번 결과를 팬데믹 이후 부진했던 mRNA 기술 전반의 가능성을 재확인한 것으로 평가했다고 전했다.

모더나에는 실적 반전 기대도 커졌다. FT는 코로나19 백신 수요 감소 이후 모더나가 지난해 S&P 500에서 공매도가 가장 많은 종목이 됐다고 전했다. 이날 폭등 이후에도 주가는 2021년 최고치의 3분의 1에 못 미친다.

미국 투자은행 J.P.모건은 흑색종 보조요법 시장에서 인티스메란을 성공적으로 출시하는 것이 모더나의 흑자 전환에 핵심이라고 평가했다고 로이터가 보도했다. 머크 주가도 주력 항암제 키트루다가 2020년대 후반 특허 만료를 앞둔 가운데 인티스메란이 항암제 사업 전망을 확대할 것이라는 기대에 상승했다고 로이터가 전했다.

◇ 바클레이스 "2035년 흑색종 매출 30억달러"…9건 후속 임상·맞춤형 생산 확대, 변수

임상 성공은 다른 암종에 대한 기대도 높였다. 영국 투자은행 바클레이스는 인티스메란이 2035년 흑색종 치료에서만 연간 약 30억달러(4조1700억원)의 매출을 낼 수 있다고 전망했다고 로이터가 보도했다.

미국 투자은행 윌리엄블레어의 마일스 민터 애널리스트는 이번 중간 결과가 양사의 규제 승인 신청 가능성을 높이는 동시에 다른 암종 임상에도 긍정적인 신호라고 평가했다.

모더나와 머크의 INTerpath 프로그램은 흑색종과 비소세포폐암(NSCLC), 방광암, 신장세포암종을 대상으로 총 9건의 2·3상 임상을 진행하고 있다. 별도 1상에서는 췌장관선암과 위암, 비소세포폐암도 탐색하고 있다고 양사가 밝혔다.

상업화에는 생산 문제가 남아 있다. 로이터는 환자별로 별도 제작해야 하는 특성 때문에 인티스메란의 대량생산과 공급 확대가 어려울 수 있다고 지적했다.

호지 사장은 향후 수년간 예상 수요를 충족할 수 있다고 밝혔다. 스테판 방셀 모더나 최고경영자(CEO)는 치료제 가격은 아직 결정하지 않았다고 말했다.

전체 생존 데이터와 규제 승인, 환자별 생산 체계 구축이 상용화 과정의 핵심 확인 사안으로 남아 있다.