골관절염 신약 난항 속…‘국소 연골재생’ 카티스템 글로벌 진출 시험대

DMOAD 개발 잇단 난항에 국소재생 치료 주목
국내 14년 투여·日 3상 성과 기반 美 임상 진행
2030년 톱라인 목표…현지 파트너십 통해 상업화 추진

AI로 생성한 이미지.

국내외 골관절염 신약 개발이 잇따라 난항을 겪고 있는 가운데, 손상 부위의 연골 재생을 직접 유도하는 치료 방식에도 관심이 쏠리고 있다. 메디포스트 '카티스템'이 최근 미국 임상 3상에 진입하며 글로벌 상업화에 도전 중이다. 국내에서 축적한 장기 투여 경험과 일본 임상 성과를 바탕으로 질병조절 치료제로서의 가능성을 입증할 수 있을지 주목된다.

카티스템은 제대혈 유래 줄기세포를 손상된 무릎 연골에 직접 투여해 연골 재생을 유도하는 치료제다. 7일 업계에 따르면 메디포스트는 현재 미국과 캐나다에서 무릎 골관절염 환자 300명을 대상으로 임상 3상을 진행하고 있다. 올해 일본 3상에서 통증·기능 개선과 연골 재생 관련 지표에서 유의성을 확보한 데 이어 미국에서 유효성을 다시 검증하는 중이다.

이번 미국 3상의 핵심은 카티스템의 질병조절 골관절염 치료제(DMOAD) 가능성을 확인하는 데 있다. 현재 골관절염은 약물이나 주사로 통증을 줄이다 증상이 심해지면 인공관절 수술을 받는 것이 일반적이다. 그 사이 단계에서 병의 진행을 늦추거나 손상된 연골을 회복시킬 수 있는 치료제는 마땅치 않아 미충족 수요가 크다.

그러나 신약 개발의 문턱은 높다. 골관절염은 연골 재생과 통증·관절 기능 개선을 함께 입증하기 어렵고 위약효과도 커 신약 개발 난도가 높다. 실제 2010~2024년 진행된 DMOAD 임상시험 41개 가운데 의미 있는 구조 또는 증상 개선을 보인 후보물질은 6개에 그쳤다. 최근 코오롱티슈진의 골관절염 세포유전자치료제 'TG-C'도 미국 첫 번째 임상 3상에서 높은 위약 반응으로 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

카티스템은 손상 부위가 명확한 환자를 대상으로 치료한 뒤 영상검사 등을 통해 연골의 구조적 변화를 평가하는 방식으로 미국 3상이 설계됐다. 카티스템은 2012년 국내 허가 이후 14년간 3만3000명 이상에게 투여됐으며, 국내 임상 환자를 대상으로 한 5년 장기 추적에서도 통증과 관절 기능 개선 효과가 유지되는 것으로 나타났다. 미국 3상에서 통증·기능 개선과 함께 구조적 개선을 확인하는 것이 DMOAD로서의 가능성을 가를 전망이다.

지난 7월 첫 투약을 시작한 미국 3상은 한국·일본 임상과 국내 장기 투여 데이터를 바탕으로 FDA와 협의한 단일 중추임상으로 진행된다. 당초 두 건의 임상을 통해 약 600명을 모집할 계획이었지만 단일 임상이 인정되면서 대상 환자가 300명으로 줄었다. 회사는 이에 따라 개발비를 약 20~30% 절감하고 임상 기간도 단축할 수 있을 것으로 예상한다. 2029년 6월 1차 완료, 2030년 톱라인 확보가 목표다.

메디포스트는 임상 진행과 글로벌 상업화 준비를 병행하고 있다. 지난 2일 민호성 전 삼성바이오로직스 부사장을 사장으로 영입해 글로벌 임상과 해외 사업개발(BD)을 맡길 예정이다. 미국에서는 현지 파트너십을 통한 사업화를 추진하고 있으며, 일본에서는 테이코쿠제약과 독점 판매 계약을 체결해 시장 진입을 준비하고 있다.

다만 임상 성공 후에도 상업화까지는 과제가 남아 있다. 수술을 통해 병변에 직접 투여하는 만큼 현지 의료진과 병원 네트워크, 생산·유통 체계를 구축하고 보험 적용을 통한 환자 접근성도 확보해야 한다. 수술을 거쳐야 하는 치료 편의성과 비용 부담 역시 시장 확대의 변수다. 메디포스트는 이를 보완하기 위해 수술 없이 1회 관절강 내 주사로 투여하는 차세대 치료제 'SMUP-IA-01'도 개발하고 있다.

김성환 다인자산운용 연구원은 "미국은 무릎 골관절염 환자가 약 1950만명에 이르는 세계 최대 시장으로 상업화 성공 시 파급력이 가장 크다"며 "국내에서 입증된 치료제를 글로벌로 확장한다는 점에서 향후 임상에 주목할 필요가 있다"고 말했다.