한미약품 “GC녹십자 개발 파브리병 치료제, 美 희귀의약품 지정”

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한미약품은 GC녹십자와 공동 개발 중인 파브리병 치료제 'LA-GLA'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 27일 밝혔다. 양측은 LA-GLA의 글로벌 임상 시험 계획(IND) 신청을 준비하는 중이다.

회사 측에 따르면 희귀의약품으로 지정되면 연구 개발 세금 감면, 허가 심사 비용 면제, 7년간 미국 독점 마케팅 등 FDA가 제공하는 혜택을 받을 수 있다.

이에 따라 한미약품이 개발 중인 혁신 신약 중 ODD 지정을 받은 의약품은 미국·유럽·한국에서 21건으로 늘었다.

파브리병은 유전적 효소 결핍으로 대사에 문제가 생겨, 당지질이 신장·심장·뇌 등에 장기적으로 축적되면서 주요 장기에 손상을 입히는 희소 질환이다.

한미약품에 따르면 LA-GLA는 월 1회 피하 투여하는 방식의 지속형 효소 대체요법 치료제다. 기존 치료제는 2주에 한 번씩 장시간 정맥에 주사해야 하는 한계가 있었다.