신라젠 ‘BAL0891’, 美 FDA 급성골수성백혈병 희귀의약품 지정

TTK·PLK1 동시 표적 '계열 내 최초' 항암 후보물질
임상비용 세액공제·신약 허가 수수료 면제 등 혜택

신라젠은 개발 중인 차세대 항암 파이프라인 'BAL0891'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 급성골수성백혈병(AML) 치료를 위한 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 25일 밝혔다.

BAL0891은 암세포 분열 과정의 핵심 단백질인 TTK와 PLK1을 동시에 표적하는 계열 내 최초(First-in-class) 항암 후보물질이다. 현재 고형암과 혈액암을 대상으로 글로벌 임상 1상을 진행 중이다.

희귀의약품 지정은 미국 내 환자 수가 20만명 미만인 희귀질환을 대상으로 개발되는 의약품에 부여된다. 이에 신라젠은 BAL0891 개발 과정에서 FDA 임상 연구비 지원 사업 신청 자격, 임상시험 비용 25% 세액공제, FDA의 임상시험 계획 자문 및 신속 심사 지원, 신약 허가 신청 수수료 면제 등 다양한 혜택을 받게 된다.

특히 최종 품목허가에 성공할 경우, 미국 시장 내에서 동일 약물과 적응증에 대해 7년간 시장 독점권까지 확보할 수 있다.

급성골수성백혈병은 골수 내 백혈구가 암세포로 변해 빠르게 증식하는 혈액암이다. 조기 진단이 어렵고 병세가 급격히 악화되는 특징이 있다. 기존 치료 방식들은 독성, 부작용, 재발 위험 등이 컸다. 최근 표적치료제 역시 약물 내성이라는 한계가 있었다.

BAL0891은 암세포 분열 핵심 인자들을 정밀 타격하는 기전인 만큼, 기존 치료제에 내성이 생긴 급성골수성백혈병 환자들에게 새로운 대안이 될 것으로 회사는 기대하고 있다.

신라젠 관계자는 "임상 초기 단계부터 희귀의약품으로 지정받은 만큼 BAL0891의 의료적 중요성과 잠재력을 어느 정도 공인받은 것"이라며 "이번 성과를 바탕으로 남은 임상 스케줄에서 더욱 긍정적인 결과를 도출할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.