SK바이오팜 ‘오파칼림’ 임상 제동…FDA, 추가자료 요구

설치류 독성 관련 추가 비임상 자료 요구
기존 환자 투약 지속…RISE3 일정은 유지

이동훈 SK바이오팜 사장이 지난달 26일 열린 오파칼림 도입 계약 관련 기자간담회에서 발표하고 있다.

SK바이오팜이 미국 바이오헤이븐(Biohaven)으로부터 도입하기로 한 뇌전증 신약 후보물질 '오파칼림(BHV-7000)'의 임상시험에 제동이 걸렸다.

회사는 11일 오전 온라인 설명회를 열어 이번 조치의 영향과 향후 대응 계획을 설명할 예정이다.

SK바이오팜은 지난달 26일 도입 계약을 체결한 오파칼림의 미국 임상 2·3상(RISE2·RISE3)에 대해 FDA가 부분 임상 보류(Partial Clinical Hold)를 통보했다고 10일 공시했다. 계약 발표 약 2주 만이다.

FDA는 오파칼림의 특정 대사체를 설치류에 투여한 비임상 독성시험에서 관찰된 독성이 설치류에 국한된 종 특이적 현상인지 확인하기 위한 추가 자료를 요청했다.

부분 임상 보류에 따라 현재 임상시험에 참여한 환자는 투약을 계속할 수 있지만, 신규 환자 등록은 추가 비임상시험이 완료될 때까지 일시 중단된다. 다만 RISE3는 이미 환자 등록과 무작위 배정을 마쳐 이번 조치에 따른 영향이 없다는 게 회사 측 설명이다. 올해 하반기로 예정된 톱라인 결과 발표 일정도 현재까지 유지하고 있다.

SK바이오팜은 계약 체결 전 실사 과정에서 해당 독성 소견을 이미 확인했다. 독성학 및 FDA 약리·독성 심사 경력을 보유한 외부 전문가들의 검토 등을 거쳐 해당 소견이 인체 안전성과 직접 연결될 가능성은 제한적인 것으로 판단했다. 현재까지 1200명 이상의 시험대상자를 대상으로 진행된 임상에서도 해당 독성 소견과 직접적으로 연관된 이상사례는 확인되지 않았다고 회사 측은 덧붙였다.

오파칼림은 SK바이오팜이 세노바메이트(미국 제품명 엑스코프리)에 이은 두 번째 미국 직판 제품으로 낙점한 후보물질이다. 계약 규모는 Kv7 플랫폼 관련 선급금과 개발·허가 단계별 마일스톤을 합쳐 최대 7억9500만달러(계약 발표 당시 약 1조996억원)에 달한다. 선급금은 총 4억달러로, 거래 종결 시 3억5000만달러, 종결 1년 후 5000만달러를 지급하는 구조다. 개발·허가 진행에 따른 마일스톤은 최대 3억9500만달러다.

다만 양사의 라이선스 계약은 아직 거래 종결(Deal Closing) 전 단계다. 계약 종결 후 SK바이오팜은 오파칼림의 전 세계 독점 개발·상업화 권리와 Kv7 디스커버리 플랫폼 및 관련 화합물에 대한 권리를 확보할 예정이다.

파트너사인 바이오헤이븐은 FDA 요청에 대응하기 위한 추가 비임상시험을 진행한 뒤 결과와 관련 근거자료를 FDA에 제출해 부분 임상 보류 해제를 추진할 계획이다. 해제 여부와 시점은 FDA의 추가 자료 검토 결과에 따라 결정된다.