TG-C 상용화 제동 걸린 코오롱티슈진… 10월 임상이 ‘분수령’

美 임상 3상 결과 관련 기자간담회
"위약효과 이례적… 원인분석 총력"
상업화 미뤄지며 허가 여부 불확실

전승호 코오롱티슈진 공동대표(왼쪽 세 번째)가 21일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 열린 TG-C 미국 임상 3상 결과 발표 기자간담회에서 질문에 답하고 있다./연합

무릎 골관절염 신약 'TG-C(옛 인보사)' 상업화 채비에 분주했던 코오롱티슈진의 앞날에 또다시 먹구름이 드리웠다. 미국 품목허가를 위해 진행한 두 건의 임상 3상 중 첫 시험에서 효능 입증에 실패하면서다. 앞서 변수로 지목됐던 위약 효과가 예상보다 더 강하게 나타나면서 통계적 유의성을 확보하지 못했다.

다만 코오롱티슈진은 이번 임상 결과로 허가 실패를 단정할 수는 없다는 입장이다. 두 번째 임상 3상 결과가 아직 도출되지 않았으며, 미국 식품의약국(FDA)의 임상 간소화 요건에 따라 1건의 임상 결과만으로 심사 진행이 가능할 수 있어서다. 이에 시장의 관심은 10월 발표될 두 번째 임상 3상 결과로 옮겨갈 전망이다.

코오롱티슈진은 21일 서울 강서구 코오롱원앤온리타워에서 기자간담회를 열고 TG-C의 미국 임상 3상 주요 결과와 향후 계획을 발표했다. 531명을 대상으로 진행된 이번 임상에서 TG-C는 통증(VAS)과 기능(WOMAC) 등 공동 1차 평가지표의 통계적 유의성을 확보하는 데 실패했다. TG-C 투여군의 통증 감소와 기능개선 점수는 지난 임상과 유사한 수준으로 나타났으나, 위약군 점수 역시 높게 나타나면서 두 군 간 차이를 입증하지 못했다.

코오롱티슈진 측은 이번 임상에서 이례적으로 큰 위약 효과가 나타났다는 점을 강조하며, 여전히 TG-C의 효과를 입증할 만한 근거가 있다고 밝혔다. 전승호 코오롱티슈진 대표는 TG-C 자체의 효과는 기존 임상 결과와 비교해 오히려 더 나은 수준이었다며 "이번 임상은 실패가 아닌 절반의 성공이라고 생각한다"고 말했다. 이어 "TG-C군 중 인공관절 치환술(TKA)을 받은 비율이 위약군과 유의한 차이를 보였다"며 "골관절염 치료의 가장 중요한 목표가 TKA를 받지 않게 하거나 늦추는 것인 만큼 의미 있는 지표"라고 설명했다.

코오롱티슈진은 위약 효과의 원인을 분석하고 후속 절차에 반영하기 위해 총체적인 분석에 들어갈 계획이다. 앞서 상업화 후 임상 3상과 후속 적응증 개발을 위해 영입했던 앤디 웨이먼 최고의학책임자(CMO)가 분석을 이끈다. 앤디 웨이먼 CMO는 "아직 결론을 내릴 수 없지만 한 가지 가설은 모집된 환자들의 베이스라인 점수가 평균 40점으로 높아 위약효과가 크게 나타났을 가능성이 있다는 것"이라며 "정확한 시점을 말씀드리기 어렵지만 제 의지로는 올해 말까지 분석을 마치는 것이 목표"라고 밝혔다.

TG-C는 코오롱그룹이 약 20년간 공을 들여온 바이오 사업의 핵심 프로젝트다. 2017년 국내 허가를 받았지만 2019년 성분 논란으로 허가가 취소되고 미국 임상도 중단됐다. 이후 FDA가 2020년 임상 재개를 허용하면서 미국에서 두 건의 임상 3상을 다시 진행해왔다.

코오롱은 코오롱티슈진 상장 이후에만 3000억원이 넘는 자금을 투입하며 TG-C 개발을 지원해왔다. 대규모 투자가 이어져 온 만큼 실패 시 그룹 차원의 타격도 피할 수 없을 것으로 전망된다. 실제 이번 임상 결과가 발표되자 코오롱티슈진을 비롯한 코오롱그룹 계열사 주가는 동반 급락하며 시장의 우려를 반영했다.

첫 번째 임상 3상 결과에 따라 TG-C 상업화는 당초 계획보다 지연될 전망이다. 허가 여부 자체도 불확실성이 커졌다. 다만 최근 FDA의 임상 간소화 기조에 따라 추가 임상 없이 심사를 추진할 가능성은 남아 있다. FDA는 본래 신약 허가 요건으로 2건의 임상 3상 결과를 요구해왔으나, 지난 2월 1건의 임상 3상과 확증 증거만으로도 심사를 진행할 수 있도록 가이드라인을 변경했다. 이에 두 번째 임상 3상 결과와 추가 분석 자료가 충분한 확증 근거로 인정되면 추가 임상 없이 허가를 추진할 수도 있다는 관측이 나온다. 오는 10월 발표될 두 번째 임상 3상 결과와 첫 번째 시험의 추가 분석이 TG-C의 허가 가능성을 좌우할 최대 분수령이 될 전망이다.

전승호 대표는 "보수적으로 봤을 때는 추가 임상이 필요할 수 있으나, 남은 1건의 임상에서 TG-C가 위약군과 확연한 차이를 보인다면 추가 임상 없이 허가를 추진해 볼 여지가 있다"고 말했다. 이어 "임상 결과가 기대와 다르게 나온 것에 대해 주주들께 송구스러운 마음이 있지만, 아직 끝난 것이 아니라 여정의 과정이라는 점을 지켜봐 주셨으면 한다"고 말했다.