식약처, 희귀약 공급 늘리고 난치질환 신약 개발에 길 낸다

자가치료용 의약품 10품목 긴급도입 전환
항암제 초기 임상 참여 기준 정비
환자가 보고한 삶의 질도 허가심사에 활용

신약개발 이미지./AI 생성 이미지

식품의약품안전처가 희귀·난치질환자의 치료 기회를 넓히기 위해 의약품 공급 체계와 신약 개발 기준을 적극적으로 바꾸고 있다. 환자가 해외에서 직접 구해 오던 치료제 일부는 공공이 들여와 공급하도록 했고, 환자 수가 적어 임상시험이 어려운 질환에는 시험 설계 지침을 마련한 것이다. 아울러 허가심사에는 환자가 보고한 삶의 질도 보완 자료로 활용할 수 있게 했다.

10일 식약처에 따르면 희귀의약품 신속 도입은 식약처가 지난해 11월 발표한 '식의약 안심 50대 과제'의 첫 대표 과제였다. 올해 7월 발표한 '60대 과제'에는 소규모 환자를 대상으로 한 임상시험 설계와 환자 경험을 활용한 허가심사가 담겼다.

지난 9월 식약처가 공개한 긴급도입 전환 목록에는 티오프로닌 정제 등 자가치료용 의약품 10품목이 올랐다. 식약처는 해마다 10품목 이상을 이 방식으로 전환할 계획이다. 오는 12일 시행되는 개정 약사법에는 식약처가 공급이 어려운 국가필수의약품 등을 긴급히 수입하거나 제약사에 생산을 주문할 수 있도록 했다.

국내에서 쓸 수 있는 약의 선택지를 넓히기 위해 희귀의약품 지정 기준도 손봤다. 지난 2월 고시를 개정해 '희귀질환관리법'에 따른 희귀질환을 치료하거나 진단하는 약은 그 용도에 근거해 지정할 수 있도록 했다. 기존 치료제가 있을 때 새 약의 안전성이나 효과가 크게 개선됐다는 비교 자료를 준비해야 했던 부담을 덜었다.

새 항암제의 초기 임상시험에는 그동안 더 쓸 표준치료가 없는 환자가 주로 참여했다. 식약처는 지난해 11월 완치가 어려운 암 환자가 표준치료를 모두 받기 전에도 남은 치료의 효과와 시험 약물의 예상 이점·위험 등을 따져 참여할 수 있도록 심사 기준을 마련했다.

희귀질환용 세포·유전자치료제는 환자 수가 적어 임상시험 참가자를 모집하는 일부터 어렵다. 식약처는 지난달 30일 소수의 환자를 대상으로 임상시험을 설계할 때 고려할 사항을 담은 지침을 공개했다. 희귀질환용 유전자치료제의 품질을 어떻게 평가할지, 임상시험에 앞서 무엇을 확인해야 할지 등도 별도 지침으로 제시했다.

임상시험에서 어떤 변화를 살필지 정하는 데는 환자의 경험도 쓰인다. 식약처는 같은 날 '환자경험자료에 기반한 의약품 허가심사 가이드라인'을 마련했다. 환자가 보고한 건강 상태와 삶의 질, 치료 방식에 대한 선호를 개발 초기부터 활용하고 허가 단계에서는 약의 이점과 위험을 따지는 보완 자료로 쓸 수 있도록 했다.

의약품과 디지털의료기기를 결합한 제품은 지난달 30일 마련한 통합심사 절차에 따라 분야별 심사자가 한 팀을 꾸려 심사한다. 오는 12월 31일에는 바이오의약품 위탁개발생산(CDMO) 기업의 수출 규제 대응을 지원하는 특별법이 시행된다.

식약처 관계자는 "식약처는 안전성과 유효성에 대한 철저한 검증을 기반으로 신속한 허가 심사를 지원해 환자 치료에 필수적인 의약품이 적기에 공급될 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다.