임상1상 통해 안전성·내약성 등 평가
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회사 측은 이번 IND 및 패스트트랙 신청으로 MPS IIIA 치료제인 'GC1130A'의 임상과 신약 개발에 한층 속도가 붙을 것으로 기대했다. GC녹십자는 미국을 필두로 국내 및 일본에서 글로벌 임상시험을 진행할 계획으로, 임상 1상을 통해 'GC1130A'의 안전성 및 내약성 등을 평가할 예정이다.
산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상으로, 대부분 환자가 15세 전후 사망하는 중증 희귀질환이다. 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.
GC녹십자는 노벨파마와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자체내에서는 발현되지 않는 효소(헤파란 N 설파타제)를 뇌실 내 직접 투여(ICV) 하는 방식의 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다. 미국 FDA에서 희귀의약품(ODD)와 소아희귀의약품(RPDD) 지정을 받았고 유럽 EMA로부터 희귀의약품 (ODD) 지정을 받은 바 있다.
GC녹십자 관계자는 "산필리포증후군 A형으로 고통받는 전세계 환자들에게 희망이 될 수 있도록 양사간 협업을 통해 신속한 임상 진입으로 신약 개발에 더욱 속도를 낼 것"이라고 말했다.
