SCIE급 국제학술지 임상 결과 게재
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이번 임상 3상 결과는 SCIE(과학기술 논문 추가 인용 색인)급 국제학술지 '제네틱스 인 메디슨'에 게재됐다.
회사 측에 따르면 헌터증후군은 체내에 글리코사미노글리칸(GAG) 분해 효소인 이두로네이트-2-설파타제(IDS)가 없거나 부족해 발생하는 희귀 유전질환이다. GAG가 몸속에 쌓이면 관절이 뻣뻣해지면서 일상생활에 어려움을 겪고, 간과 비장이 확대되는 등 다양한 전신증상을 유발한다.
기존 치료제를 사용한 경험이 없는 헌터증후군 신규 환자 24명을 대상으로 삼성서울병원에서 실시된 이번 임상 3상 시험에서 연구팀은 헌터라제를 1년간 정맥 투여했을 때의 유효성과 안전성 등을 종합적으로 평가했다.
그 결과 헌터라제가 헌터증후군 환자의 운동 능력을 유의미하게 향상하고, 소변 내 GAG 농도와 간, 비장 크기를 현저히 줄이는 것으로 확인됐다는 게 회사 측 설명이다. 이상 사례 대부분은 경증 또는 중등증으로 치료를 중단한 경우는 없었다고 회사 측은 강조했다.
손영배 아주대병원 교수(논문 제1저자)는 "해당 임상은 아시아인을 대상으로 한 첫 임상 3상 시험"이라며 "국산 기술로 개발된 헌터라제의 우수함을 확인했다"고 말했다.
